近日，視神經脊髓炎患者黃女士到華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院復查。兩年前，她在該院接受了全球首個CAR-T細胞療法治療。此次復查結果顯示，各項指標正常，在神經功能和生活自理能力等方面均表現出持續的療效。這意味著，CAR-T細胞療法或可以作為復發或難治性視神經脊髓炎患者的一種新的治療選擇。

　　2018年年初，58歲的黃女士突發視力下降，在武漢同濟醫院確診為AQP4抗體陽性的視神經脊髓炎。視神經脊髓炎是一種容易反復發作、致殘性極高的中樞神經系統自身免疫性疾病，是我國首批確認的難治性罕見病之一。

　　隨后兩年，黃女士嘗試了多種傳統免疫抑制療法，病情反反復復，左眼幾近失明，行動需要輪椅，身心受到了巨大的折磨。2021年，她在家人的鼓勵下參與了武漢同濟醫院開展的CAR-T治療視神經脊髓炎臨床研究項目。

　　CAR-T治療是多種難治、復發血液腫瘤患者的新興治療選擇，通過基因工程技術，使T細胞表達特異性的抗原識別CAR結構，再將這種“精確制導”武器回輸至患者體內，識別并直接殺傷靶細胞。

　　武漢同濟醫院神經內科王偉教授與血液內科李春蕊教授討論提出，鑒于漿細胞產生的攻擊自身神經的AQP4抗體在視神經脊髓炎中發揮著重要致病作用，與漿細胞腫瘤存在共同的靶細胞，CAR-T細胞療法在視神經脊髓炎等自身免疫性疾病中具有很大的治療潛力。

　　從2021年開始，王偉團隊在全球率先開展CAR-BCMA T細胞（CT103A）治療視神經脊髓炎的臨床研究。研究發現，CAR-T細胞療法可靶向清除產生異常自身抗體的漿細胞，有效降低異常抗體的濃度，從而達到控制或長期緩解視神經脊髓炎的治療效果。今年1月4日，王偉團隊在《信號轉導和靶向治療》雜志在線發表該臨床研究的中期結果。

　　黃女士在接受CAR-T細胞療法的近兩年時間里，停用了所有激素和免疫抑制藥物，病情未再復發，神經功能也慢慢修復，不僅保住了右眼的視力，也能獨立行走了。（特約記者 常宇 通訊員 田娟）